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      肌萎縮側索硬化新藥verdiperstat臨床試驗開啟

      【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2020-12-28  作者:厚樸方舟  

      肌萎縮側索硬化癥(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是一種目前無法治好的持續進展性神經變性疾病,可導致肌無力、殘疾和死亡,俗稱“漸凍癥”。近日,美國FDA批準了verdiperstat治療肌萎縮側索硬化(ALS)的創新性臨床試驗,并積極招募患者,verdiperstat有望成為治療肌萎縮側索硬化(ALS)的新型藥物。

      verdiperstat治療肌萎縮性側索硬化的臨床試驗

      目前,美國FDA批準的三種治療ALS(漸凍癥)癥狀的藥物是riluzole(利魯唑)、nuedexta和Radicava(edaravone,依達拉奉靜脈注射液),但是沒有治好的方法。

      目前,美國FDA已經批準在HEALEY ALS平臺試驗中試驗性新藥(IND)的應用,這是該類藥物初次臨床試驗于肌萎縮性側索硬化癥(ALS),該臨床試驗的三種試驗性治療方法包括:大環肽類C5補體抑制劑Zilucoplan,髓過氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat,CNM-Au8金納米晶體(一種支持細胞生物能的細胞內納米催化劑)。

      肌萎縮側索硬化癥新藥

      ▲圖源:massgeneral

      本次試驗三項藥物針對肌萎縮性側索硬化癥(ALS)的初例試驗,將在由麻省總醫院Sean M. Healey & AMG ALS中心參與的東北ALS聯盟(NEALS)的54個地點進行,研究小組將招募多達480名ALS參與者進行前三種實驗性治療。這項創新性的試驗將大大加速ALS的藥物開發并為ALS患者帶來更多治療希望。

      肌萎縮側索硬化癥新藥verdiperstat

      verdiperstat是一種潛在開創的(first-in-class)、口服、腦滲透、不可逆的髓過氧化物酶(MPO)抑制劑。MPO是大腦病理性氧化應激和炎癥的關鍵驅動因子。在美國和歐盟,verdiperstat均被授予了治療多系統萎縮(MSA)的孤兒藥資格。

      多系統萎縮(MSA)是一種罕見的、快速進展的致命的神經退行性病變,從發病到死亡的平均時間是6-10年,2020年3月美國FDA已授予髓過氧化物酶(MPO)抑制劑verdiperstat治療多系統萎縮(MSA)的快速通道資格(FTD),有望為多系統萎縮患者提供治療新方向。

      肌萎縮側索硬化癥新藥

      ▲圖源:biospace

      在第1階段和第2階段臨床試驗中,約有250人參與了Verdiperstat臨床試驗。對多系統萎縮患者進行的IIa期研究的初步結果顯示,治療12周后,接受安慰劑的患者主要效果指標,惡化4.6分,而接受verdiperstat 300mg BID劑量和600mg BID劑量的患者僅分別顯示出3.7分和2.6分的輕微下降。該項數據已證實,針對多系統萎縮患者的治療,verdiperstat顯現出良好的效果。此次美國FDA已授予髓過氧化物酶(MPO)抑制劑verdiperstat治療多系統萎縮(MSA)的快速通道資格(FTD),將有助于加速verdiperstat的開發,成為初個旨在減緩多系統萎縮進展的治療方法。

      目前,正在進行評估Verdiperstat在多系統萎縮(MSA)中效果的3期臨床試驗,且作為HEALEY ALS平臺試驗的一部分,正在評估Verdiperstat在肌萎縮性側索硬化癥(ALS)治療中的效果,有望為肌萎縮性側索硬化癥患者提供治療的新方向,目前該臨床試驗正在招募中。相比國內,美國開展了更多的臨床試驗,但由于信息不對稱,很多患者并不知曉從而延誤了理想的治療時機,對于備受疾病困擾,希望參加臨床試驗獲得更好的預后效果的朋友,可以撥打熱線400-086-8008通過厚樸方舟了解更多詳細的信息,評估自己是否適合參加臨床試驗。

      參考來源:

      [1] Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy

      https://www.biospace.com/article/releases/biohaven-s-verdiperstat-receives-fast-track-designation-for-the-treatment-of-multiple-system-atrophy/

      [2] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General

      https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als


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